“我們已經為20名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者開展CAR-T治療，全部患兒的癥狀都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制劑。這是目前為止全球最大隊列相關研究，也讓我們對CAR-T細胞治療其他自身免疫病懷有信心�！�
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10月8日，國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學研究中心、國家兒童區(qū)域醫(yī)療中心，浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院（下稱浙大兒院）副院長、腎臟泌尿中心主任毛建華教授介紹了有關CAR-T治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患兒的情況。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

SLE是自身免疫介導的彌漫性結締組織病，常侵犯多系統(tǒng)和多臟器，可能產生嚴重的并發(fā)癥甚至死亡。對于兒童患者而言，臨床表現(xiàn)比成人更復雜，且預后更為嚴重。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

浙大兒院自今年3月開展國內首例應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療SLE的臨床試驗，截至目前已完成20例，包括16例女孩和4例男孩，年齡從6歲8個月-19歲，病程最短4月，最長11年。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

第1例CAR-T細胞回輸時間為2024年3月12日，第20例CAR-T細胞回輸時間為2024年10月4日，其間僅花了不足7個月的時間，成為目前應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療難治性SLE患兒最多的醫(yī)院。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

毛建華教授介紹，這些患兒都是經過多種藥物治療后（最多的9種）仍處于SLE中重度活動的患兒，SLEDAI-2K評分為8-23分。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

“治療后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制劑，部分病人SLEDAI-2K評分轉為0分，其余病人病情均有顯著好轉，意味著孩子的生活質量將有非常大的提升，可以回歸到正常的生活�！�u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

CAR-T細胞療法是嵌合抗原受體T細胞療法的簡稱。它把病人自身免疫系統(tǒng)的T細胞提取出來，經過體外培養(yǎng)和改造，給這些T細胞裝備上特殊分子，使它們能識別并攻擊特定的靶細胞，再把改造過后的T細胞注射回病人身體，從而消滅異常的靶細胞。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

CAR-T細胞療法早期主要應用于血液系統(tǒng)腫瘤，近年來開始有其他領域的拓展。正是基于這樣的背景，浙大兒院從今年年初啟動了CAR-T細胞治療SLE的臨床試驗，面向全國招募受試者。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

毛建華教授表示，從目前的情況看，CAR-T細胞治療不良反應相對較輕，20例患者均未出現(xiàn)輸注時過敏反應。CAR-T治療最常見的不良反應是患者在細胞回輸后第7-10天可能會出現(xiàn)發(fā)熱、惡心、乏力等不適，給予退熱藥物對癥治療即可。同時，有3例患者出現(xiàn)輕-中度神經系統(tǒng)癥狀，給予對癥治療后也很快好轉。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

毛教授透露，接下去，研究團隊將“乘勝追擊”，對SLE發(fā)起更廣范圍的“阻擊”，造福更多的患者。目前，新的研究項目“通用型靶向CD19 CAR-T細胞治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡”研究（靶向CD19 嵌合抗原受體T淋巴細胞治療難治性兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究）已基本準備完成，預計將在10月中旬正式啟動。u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

“我們的目標不只是把CAR-T細胞療法應用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡，還希望把這種技術應用于其他嚴重疾病，給更多患者帶去希望。”u8Z新江南網|江南區(qū)域知名綜合門戶網

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