筆述專家:浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院血液科 張晶櫻副主任醫(yī)師 張晶櫻
浙大兒院血液科副主任,醫(yī)學博士。浙江省抗癌協(xié)會第八屆小兒腫瘤專業(yè)委員會委員,第五屆浙江省中西醫(yī)結合學會血液病專業(yè)委員會委員。
專業(yè)方向:兒童白血病的分子機制與靶向治療研究。
談到兒童白血病的治療,大家首先可能想到化療, 隨之聯(lián)想到“惡心、嘔吐、納差、乏力”等副作用,這讓患兒家長感到焦慮和緊張。
其實,近年來隨著醫(yī)學科技的飛速發(fā)展,白血病的治療手段日益增多,除了傳統(tǒng)的化療外,已有更多先進、有效的治療方法問世,顯著提高了患兒的生存率和生活質量。
白血病并非不治之癥,尤其是急性淋巴細胞白血。ˋLL),低;純褐斡室堰_90%以上,而且患兒的預后和生活質量都不錯。
8歲女孩
淋巴結腫大確診白血病
免疫治療帶來新希望
有一位8歲的小患者,因為脖子處淋巴結腫大來我們醫(yī)院就診,當時檢查發(fā)現(xiàn)女孩貧血、血小板低,收治入院后進一步檢查,確診白血病。
我們先給女孩做了化療,但效果不明顯,孩子食欲減退,精神也不好,家長看在眼里很是擔心,一方面擔心孩子的病好不起來,一方面又舍不得看孩子吃苦。
針對她的情況,我們采取了免疫治療,療程共14天。令人欣慰的是,孩子的狀況肉眼可見地好了起來,不僅病情明顯緩解,胃口和精神也逐漸恢復正常,目前情況穩(wěn)定,再過一段時間就可以出院了。
與傳統(tǒng)的化療相比,免疫治療的副作用更小一些,對于一些難治的、化療不耐受的患者而言,免疫治療是一個新的選擇。
一般來說,醫(yī)生會根據(jù)患兒的情況,綜合考量,制訂最合適的治療方案。
靶向治療:
更加精準、有效、個體化
靶向治療是近年來白血病治療領域的重大突破,它能夠精準地作用于白血病細胞特有的分子異常,直接阻斷癌細胞的生長、增殖信號通路,減少對正常細胞的損傷。
例如,針對BCR-ABL融合基因陽性的酪氨酸激酶抑制(伊馬替尼、達沙替尼等),它通過阻斷BCR-ABL的酪氨酸激酶活性,抑制白血病細胞的增殖。
針對PML-RARA融合基因陽性的全反式維甲酸(ATRA)和砷劑,分別靶向RARA(維甲酸受體α)和PML部分,兩者聯(lián)合誘導白血病細胞的分化和凋亡,在早幼粒細胞白血病中幾乎實現(xiàn)了免化療的目標。
針對IDH1突變的抑制劑〔艾伏尼布(IVO)〕,通過抑制2-羥基戊二酸(2-HG)的產生,抑制急性髓系白血。ˋML)細胞的生長。
這些靶向藥物極大地改善了患者的預后和生活質量。隨著研究的深入,越來越多的特異性靶點和靶向藥物被發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。未來,兒童白血病靶向治療將更加精準、有效和個體化,為更多患者帶來希望。
當然,并非所有類型的白血病都適合靶向治療,且不同患者對同一種靶向藥物的反應也存在差異,長期使用可能導致腫瘤細胞產生耐藥性,從而影響治療效果。
免疫治療:
精準度高、耐受性更好
免疫治療與白血病細胞表面表達的特征性抗原結合,通過激活T細胞殺滅腫瘤細胞。
臨床上已有多種免疫治療用于兒童白血病的治療,且取得了良好的療效。
嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法是近年來免疫治療領域的一個重要里程碑,給兒童白血病治療帶來了歷史性的變革。該技術通過基因工程技術,將能特異性識別白血病細胞表面抗原的CAR基因導入患者自身的T細胞中,使其獲得強大的抗腫瘤能力。CAR-T細胞在體外擴增后回輸給患者,能夠在體內精準識別并殺滅白血病細胞,已成為兒童難治復發(fā)急性淋巴細胞白血病的一項有效的治療措施。第一個使用CAR-T細胞治療的患者,體內癌細胞已經完全消失了12年。
博納吐單抗對兒童難治復發(fā)的B-ALL患兒緩解率及MRD轉陰率高,且治療過程中大部分患兒耐受性好,正如他們自己所說:“與傳統(tǒng)化療比較,我們好像在度假一樣。”
總而言之,白血病的治療是一個多學科協(xié)作、多手段聯(lián)合的綜合治療過程。隨著醫(yī)學科技的不斷進步和創(chuàng)新療法的不斷涌現(xiàn),我們有理由相信,未來會有更多患者能夠戰(zhàn)勝白血病,重獲健康。
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