近日，由吳中經(jīng)開區(qū)企業(yè)銳正基因（蘇州）有限公司自主開發(fā)的ART002新藥，成為全球首個(gè)在人體內(nèi)達(dá)到藥效飽和并安全有效降低LDL-C的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品，標(biāo)志著體內(nèi)基因編輯治療高膽固醇血癥邁出了關(guān)鍵一步。EEj新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

　　由銳正基因和蚌埠醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院發(fā)起的“ART002注射液治療雜合子家族性高膽固醇血癥的多中心、開放、單臂、探索性臨床研究”（IIT）的數(shù)據(jù)顯示：只需一次用藥，銳正基因自主開發(fā)的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品ART002即可達(dá)到藥效飽和，并安全有效地降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。ART002也成為繼美國Verve Therapeutics同類產(chǎn)品前期臨床試驗(yàn)失敗后，全球首個(gè)在人體內(nèi)達(dá)到此目標(biāo)的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。EEj新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

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　　銳正基因（蘇州）有限公司是一家專注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)及其產(chǎn)品開發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng)新型生物技術(shù)公司，多個(gè)產(chǎn)品管線正在穩(wěn)步推進(jìn)。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段，其安全性和有效性數(shù)據(jù)顯著優(yōu)于全球同類產(chǎn)品，具有First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。EEj新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

　　公司成功建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)，是中國首個(gè)將脂質(zhì)納米顆粒（LNP）載體應(yīng)用于體內(nèi)基因編輯并推進(jìn)至人體臨床試驗(yàn)的企業(yè)，并已成為全球唯一一家可在中美兩地同時(shí)開展非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的公司。EEj新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

　　由銳正基因自主開發(fā)的ART002是一款以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯新藥，旨在通過單次用藥，精準(zhǔn)編輯LDL-C調(diào)控基因PCSK9，以達(dá)到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)的目標(biāo)。EEj新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

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　　LDL-C并非一種疾病，而是一種血脂指標(biāo)，通常用于評估心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)。LDL-C是血液中膽固醇的一種形式，也被稱為“壞膽固醇”，其在過高水平時(shí)會(huì)增加動(dòng)脈粥樣硬化和心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)。針對LDL-C，現(xiàn)有臨床療法（如他汀類藥物和PCSK9抗體）需每日或隔周長期注射，另有每半年注射一次的siRNA藥物（如英克司蘭）。雖然后者提升了給藥便捷性，但其為期4年的長期臨床研究顯示，即使聯(lián)合最高強(qiáng)度他汀治療，降脂幅度僅約44%。這些藥物需長期定期使用，患者依從性低且治療成本高昂。EEj新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

　　ART002體內(nèi)基因療法則通過一次性治療實(shí)現(xiàn)長效潛力，顯著減少患者對長期用藥的依賴。ART002于2024年中啟動(dòng)了IIT人體臨床研究，研究顯示ART002受試者治療難度高于已有產(chǎn)品。同時(shí)，ART002在人體內(nèi)顯示出良好的安全性，所有劑量組均無DLT事件及嚴(yán)重不良事件發(fā)生。EEj新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

　　下一步，吳中區(qū)將繼續(xù)做優(yōu)營商環(huán)境，圍繞產(chǎn)業(yè)升級和創(chuàng)新提升，支持企業(yè)加大創(chuàng)新研發(fā)投入，為企業(yè)的發(fā)展壯大提供強(qiáng)有力保障，助推“生物醫(yī)藥+大健康”核心產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。（記者 朱雪芬 朱亞蕾 通訊員 吳萱 文/圖）EEj新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)