昨日(11月26日),在鳴謙微生物研究院有限公司無菌車間,一只只白色和黑色的小老鼠或跑動、或休息,身穿無菌防護服的科研人員認真做著觀察記錄。作為目前國內(nèi)同時擁有SPF級小鼠和GF無菌鼠生產(chǎn)許可證的兩家企業(yè)之一,鳴謙微生物也是全國無菌小鼠領域具備成熟商業(yè)化資質(zhì)的3家企業(yè)之一,這里培育的人源化小鼠被全國眾多科研試驗室爭搶。
在藥物研發(fā)的歷程中,動物模型扮演著舉足輕重的角色。但傳統(tǒng)的動物模型往往難以完全模擬人類疾病的復雜性和多樣性,而人源化小鼠模型的出現(xiàn)為藥物研發(fā)領域帶來了革命性的變革。早在20年前,鳴謙微生物研究院有限公司董事長兼核心首席科學家竺勤章就成為全球首位培育出PCSK9人源化小鼠的研究者。2022年,在加拿大生活了38年的他帶著先進的科研成果回到國內(nèi),在昆山市陸家鎮(zhèn)開啟創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)新征程,借助小鼠小巧的身體探尋生命的“密碼”。
在昆山市及陸家鎮(zhèn)相關部門及多方力量的支持下,鳴謙微生物投資4000萬元,僅用9個月時間,就完成了從老舊機械廠房到P2級實驗動物生產(chǎn)實驗環(huán)境的改建,目前已繁育1萬多只試驗老鼠。“我們主要通過培育小鼠,研究新一代基因編輯技術,創(chuàng)制更接近表達人類疾病的人源化動物模型,從而更好地服務于人類疾病機理研究、藥物篩選、新藥研制。通俗點說,就是讓小鼠為人類‘試藥’。”竺勤章說。
如何讓“小老鼠”更接近人類身體表達,讓創(chuàng)新藥的研發(fā)更有效?這是竺勤章及其團隊一直在思考的問題。在運用傳統(tǒng)生物科學技術基礎上,鳴謙微生物創(chuàng)新探索,通過顯微注射和活體打靶等技術,實現(xiàn)大片段的人源化,使試驗小鼠更真實地模擬人類免疫系統(tǒng),為研究免疫反應和開發(fā)免疫治療策略提供重要工具。
“相關試驗小鼠還能用于藥物的初步篩選和效果評估,加速新藥的研發(fā)進程。甚至可以通過模擬患者的基因型來預測藥物反應和定制治療方案。”鳴謙微生物研究院有限公司載體構(gòu)建負責人羅強說。
在新一代基因編輯技術下,一只體重僅30多克的試驗小鼠身上的科技含量,并不比一顆小型人造衛(wèi)星遜色。“現(xiàn)行的基因技術能同時編輯基因序列中的49000個堿基對,這已經(jīng)是世界級領先標準,但我們的目標是同時編輯500萬個堿基對。”竺勤章表示。
竺勤章說,目前,鳴謙微生物已擁有如基因工程編輯活體打靶、新一代無菌小鼠凈化等多項國際領先的知識產(chǎn)權(quán)和技術。“相信未來,一定能在創(chuàng)新生物科技領域取得突破性成果。”(記者 占長孫 通訊員 肖旻泰)
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